Når et nyt produkt eller en medicin endelig bringer det på markedet og i hænderne på PWD'er (mennesker med diabetes), glemmer vi ofte den monumentale indsats, det krævede for at komme derhen.Den nødvendige forskning og udvikling, koordinering af kliniske undersøgelser og regulatorisk gennemgang er en kompliceret proces, der tager år at gennemføre, og de fleste af os patienter får aldrig se. Men spekulerer du nogensinde på, hvem hjernen ligger bag at få al den forskning fra punkt A til Z?
Hej til Jaeb Center for Health Research (JCHR), en vigtig national aktør inden for koordinering af klinisk forskning og bistand til udvikling af nye produkter, behandlinger og endda kulturelle skift i, hvordan vi håndterer diabetes.
Fra sit hovedkvarter i Florida har Jaeb koordineret flere studier på mere end 80 deltagende klinikker i 33 stater rundt om i landet, inklusive Stanford University i Californien og Henry Ford Health System i Michigan, for at nævne nogle få. De 130 medarbejdere omfatter 33 epidemiologer og statistikere, 35 it-medarbejdere, 45 protokolovervågere og forskningsassistenter og 17 centrale administrationsstillinger. I øjeblikket er centret involveret i ca. 25 studier af diabetes eller øjensygdomme - naturligvis alle med mennesker.
En leder i D-forskningsverdenen henviser til Jaeb Center som "den motor, der kræves for at understøtte klinisk forskning."
Historien bag Jaeb
JCRH i Tampa, FL, er en nonprofit, der har eksisteret siden 1993, og manden på vej op mod F & U-koordinationscenteret, Dr. Roy W. Beck, har en meget personlig forbindelse til type 1; hans søn Andy blev diagnosticeret i en alder af 12 i 90'erne.
Før Beck blev D-Dad, var han en neuro-øjenlæge, der praktiserede ved University of Michigan. Til sidst begyndte han at blive involveret i klinisk forsøgsforskning og flyttede til Florida i slutningen af 80'erne og forfulgte forskning og finansiering fra National Institutes of Health (NIH). Men som han siger det, blev ”bureaukratiet ved at være en del af et universitet for frustrerende”, og han besluttede at gå alene.
Beck oprettede et separat nonprofitcenter, der kaldte det efter sine tre børn. JAEB er hans børns initialer efter deres alder - Jody Andy Eric Beck. Det er A'en, der har T1D, bemærker han.
Det lykkedes ham at sikre flere NIH-tilskud relateret til øjensygdomme, herunder den første i 1985 for at studere en betændt optisk tilstand relateret til MS (multipel sklerose). At forskning og koordinering af kliniske forsøg på øjenlidelser var, hvor Jaeb startede, før diabetes kom ind i billedet, da Andy blev diagnosticeret.
"Efter et par år med at være forælder, der levede med dette hver dag og lære alt om det, var jeg i stand til at fortælle folk, at jeg i det væsentlige gennemførte et diabetesfællesskab derhjemme," siger Beck. ”Det var dagene før udbredt internet, og vi vidste virkelig ikke noget om den praktiske side af type 1 hos børn. Så efter et par år besluttede jeg at bruge min tid og centrets ressourcer til at arbejde på undersøgelser for type 1-diabetes på grund af den personlige forbindelse, og fordi jeg følte, at jeg forstod det fra en statistikers og epidemiologers perspektiv. ”
Hvad gør Jaeb faktisk?
Centret handler om design, implementering og analyse af kliniske forsøg med øjenlidelser og type 1.
Når virksomheder undersøger nye lægemidler, produkter, standarder eller behandlingsmuligheder, er der en lang række nuancer, der skal styres - fra at undersøge alle websteder og læger for at være sikre på, at de alle har de nødvendige legitimationsoplysninger, til at oprette protokollerne for, hvordan Undersøgelser vil blive gennemført og data analyseret, hvordan det vil blive samlet til forberedelse til FDA-lovgivningsmæssig gennemgang.
Her er et kig på deres opgaveliste:
- Sikring af finansiering til studierne
- Koordinering af alt på hvert forskningssted
- Generering af alle de nødvendige formularer, der beskriver undersøgelsen og dens procedurer til gennemgang af lægen
- Bestemmelse af, hvordan data skal indsamles og analyseres i et bestemt datastyringssystem
- Udvikling af protokoller til, hvordan patienter vælges og randomiseres
- Sørg for, at alle de nødvendige enheder og forsyninger til undersøgelsen på hvert sted er koordinerede
- Kvalitetssikring og statistisk analyse af alt involveret
- Skrivning af manuskripter og forskningsartikler til videnskabelige møder, der spiller den vigtige rolle at sprede budskab om forskningen i hele det medicinske samfund
Centret kan håndtere alt dette arbejde bag kulisserne og kan betragtes som den usungne helt i diabetesforsøgsforsøg. Det er selvfølgelig ikke involveret i alle undersøgelser. Men det har en ret imponerende track record på alle de projekter, den har deltaget i gennem årene.
Beck siger, at mens Jaeb var anerkendt nationalt inden for øjenforskning i de tidlige år, kendte han ikke diabetesforskerne så godt. Men omkring begyndelsen af det nye århundrede ansøgte han om et NIDDK-program under en opfordring til nye forskningsprojekter i hele USA i 2001, og den første satsning på diabetes førte til det, der nu er kendt som DirecNet, et netværk designet til at undersøge glukose overvågningsteknologi i T1-børn.
Du hedder det, Jaeb har fanget nogle midler - herunder store diabetes-pengehandlere i forskning som Helmsley Charitable Trust, JDRF, ADA og NIH (blandt andre).
For flere år siden tilpassede Jaeb sig til T1D-børsen, der også er finansieret af Helmsley Charitable Trust. Du husker måske overskrifterne om, hvordan Helmsley donerede 26 millioner dollars til Jaeb i 2010 som en del af et treårigt finansieringsinitiativ til at skabe et netværk af klinikker inden for diabetesforskning. Det banede vejen for T1D Exchange Clinic Registry, som blev rygraden på de 80 steder over hele landet og bragte mere end 30.000 mennesker med T1D ind i et enkelt forskningsregister.
"Vi troede, at vi ville få 25 centre og endte med mere end tre gange så mange!" Siger Beck. "Vi indsamlede optegnelser om alt fra ledelsesvaner til medicin og måltider, og vi har lært utroligt meget fra dette register."
Et eksempel: at lære, hvordan elektroniske sundhedsjournaler (EHR'er) ikke i vid udstrækning var effektive til at indsamle data, fordi de stillede spørgsmål og bit information indsamlet fra patienter ikke var universelle.
Baseret på denne ekspertise har Jaeb gennem årene været involveret i en række vigtige diabetesstudier på børn og voksne og undersøgt:
- Teknologi til forståelse af insulinhåndtering under træning
- Håndtering af snacks natten over for at bekæmpe hypoglykæmi
- Hjernebillede for at bestemme virkningerne af hypoglykæmi på kognitiv udvikling
- Resultater af CGM-teknologi i skoler med det formål at forbedre, hvordan forsikringsselskaber ville dække denne teknologi. (De gjorde den første undersøgelse nogensinde for at vise, hvordan CGM rent faktisk kan forbedre resultaterne)
- Forskning i kunstig bugspytkirtel og lukket sløjfe, herunder grupper involveret i blandt andet Bionic Pancreas og iLet closed loop-enhed. (Dette har været det største vækstområde for Jaeb i det sidste årti)
- Alvorlige hyposer hos ældre voksne, som de fandt var mere almindelige end i andre grupper - dette blev præsenteret på konferencer i løbet af det sidste år for at illustrere, hvorfor CGM kan være et vigtigt redskab for dem på Medicare
- Racemæssige forskelle i pleje og selvovervågning af mennesker med diabetes
- Metformin anvendes til teenagere med type 1, der bruger insulin
Noget seriøs diabetesekspertise! Og det er bare en smag af, hvad Jaeb hidtil har gjort.
At få ny diabetes teknologi på markedet
Det er overflødigt at sige, at Jaebs forskning spiller en nøglerolle i at få nye diabetesværktøjer og behandlinger på markedet.
For eksempel gennemførte Jaeb og T1D Exchange nøgleundersøgelsen bag den nasale nødglukagon, der blev Baqsimi, fra Eli Lilly. FDA godkendte for nylig dette revolutionerende produkt oprindeligt udviklet af Locemia Solutions. Det erstatter den alt for komplicerede blandbare nødglucagoninjektion, der har eksisteret i årevis.
Vi rapporterede tidligere om denne glukagon, du sniffede op i næsen, og jeg havde det sjovt at deltage i en af de kliniske undersøgelser af denne nye glukagon i pulverform!
Jaeb Center var medvirkende til at få disse undersøgelser udført som koordinerende center.
Et andet eksempel på Jaebs koordinering af centrale undersøgelser er det, der fører til FDA-godkendelse af Tandems t: slim X2 ™ insulinpumpe med Basal-IQ®-teknologi.
Og endnu mere for nylig koordinerede Jaeb Center det kliniske forsøg, der demonstrerede effektiviteten og sikkerheden af Tandem-pumpen med sin nyeste Control IQ-software, der automatiserer insulinafgivelse. Denne undersøgelse blev finansieret af National Institutes of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) gennem et tilskud til University of Virginia, og Tandem bruger resultaterne til forhåbentlig at få godkendelse af Control-IQ inden udgangen af 2019.
Hvorfor betyder det noget?
Det er hårdt nok til at få folk interesseret i diabetesforskning, endsige få nok patienter involveret direkte. I mange år modstod jeg personligt trangen til at tilmelde mig kliniske forsøg, fordi jeg ikke så noget øjeblikkeligt ”investeringsafkast”, dvs. intet konkret resultat af min deltagelse.
Men gennem årene er jeg vokset i, hvordan jeg tænker på diabetesforskning. Det handler virkelig om de større gode og fremtidige generationer, selvom der ikke vil være nogen øjeblikkelige, håndgribelige fordele for mig (bortset fra særlig opmærksomhed fra eksperter og undertiden gratis forsyninger).
Gang på gang i løbet af de sidste par år har jeg fået venner til at videregive oplysninger om et bestemt forskningsprojekt, der kan være af interesse ... Og nu, at kende historien bag Jaeb får mig bestemt til at føle mig mere investeret i fremtidige studier. Jeg kan godt lide, at jeg kan se centrets navn nu og vide, "Hej, det er D-faren, der opkaldte sit nonprofit-forskningscenter efter sine tre børn!"
