Kunne genredigering bruges til at helbrede diabetes?

På en flyvning for ikke så længe siden stødte jeg på en Tid magasinhistorie om genredigering og en potentiel fremtid, hvor mennesker kunne skære de dårlige dele af vores DNA ud for at undgå sundhedsmæssige forhold som diabetes og dets komplikationer.

Dette kan virke som en futuristisk tilgang til den nuværende forskningstilstand, men det er ikke noget at tænke på, at det kunne være muligt en dag snart. Faktisk er arbejdet allerede i gang med at bruge genredigering i forskning mod en “biologisk” diabeteskur. Det siger du ikke!

Den 18. september annoncerede det internationale biofarmfirma CRISPR Therapeutics og San Diego-baserede regenerative medtech-firma ViaCyte deres samarbejde ved hjælp af genredigering for at supplere ø-celleindkapsling, som har potentialet til at beskytte de transplanterede betaceller fra det uundgåelige immunsystemangreb, der normalt dræber dem væk.

Husk, ViaCyte er den opstart, der har arbejdet i årevis på en implanterbar enhed, der indkapsler nyudviklede insulinproducerende celler, der kan tage fat i en persons krop for at begynde at regulere glukose og insulin igen. Deres Encaptra-enhed har skabt overskrifter og skabt en masse spænding i D-samfundet, især i det forløbne år, da ViaCyte endelig modtog FDA OK for sine første humane kliniske undersøgelser.

Ifølge Tid, det fem år gamle koncept CRISPR-Cas9 “transformerer forskning til, hvordan man behandler sygdomme, hvad vi spiser, og hvordan vi genererer elektricitet, brænder vores biler og endda redder truede arter. Eksperter mener, at CRISPR kan bruges til at omprogrammere cellerne ikke kun hos mennesker, men også i planter, insekter - næsten ethvert stykke DNA på planeten. ”

Wow! Nu arbejder de to virksomheder sammen: "Vi mener, at kombinationen af ​​regenerativ medicin og genredigering har potentialet til at tilbyde holdbare, helbredende behandlinger til patienter i mange forskellige sygdomme, herunder almindelige kroniske lidelser som insulin-krævende diabetes."

Men hvor virkelig er dette? Og hvor meget håb skal vi PWD'er (mennesker med diabetes) hænge på begrebet genredigering for at afslutte vores sygdom?

Omprogrammering af DNA

Idéen med genredigering har naturligvis til formål at "omprogrammere vores DNA" - livets grundlæggende byggesten.

Forskere ved MIT og Harvards Broad Institute udvikler et værktøj, der kan omprogrammere, hvordan dele af DNA regulerer og udtrykker sig - hvilket muligvis baner vejen for genmanipulation for at forhindre kroniske tilstande.

Der er etiske overvejelser med alt dette for at være sikker. En international komité fra US National Academy of Sciences (NAS) og National Academy of Medicine i Washington, DC, udstedte en rapport i begyndelsen af ​​2017, der grundlæggende gav et gult lys til at fortsætte med embryonale genredigeringsforskning, men på en advarsel og begrænset basis. Rapporten bemærkede, at denne form for fremtidig redigering af humant gen muligvis er tilladt en dag, men kun efter meget mere risikobetonet forskning og "kun af overbevisende grunde og under streng tilsyn."

Det er nogens gætte, hvad det kan betyde, men en tanke er, at det kan være begrænset til par, der begge har en alvorlig genetisk sygdom, og hvis eneste sidste udvej for at få et sundt barn, kan være denne form for genredigering.

Med hensyn til genredigering i cellerne hos patienter, der lever med sygdomme, er kliniske forsøg allerede i gang med hiv, hæmofili og leukæmi. Eksisterende reguleringssystemer til genterapi er gode nok til at føre tilsyn med dette arbejde, fandt udvalget, og mens genmanipulation “ikke skulle fortsætte på dette tidspunkt”, sagde komitépanelet, at forskning og drøftelser skulle fortsætte.

Denne type genredigeringsforskning er godt i gang på en række fronter, herunder nogle diabetes-specifikke projekter:

• Ved hjælp af CRISPR har forskere korrigeret den genetiske defekt i Duchennes muskeldystrofi hos mus og deaktiveret 62 gener i svin, så organer, der dyrkes i dyrene, såsom hjerteklapper og levervæv, ikke afvises, når forskere er klar til at transplantere dem ind mennesker.

• Denne historie fra december 2016 rapporterer, at forskere ved Lund Universitets Diabetes Center i Sverige har brugt CRISPR til at "slukke" for et af de gener, der menes at spille en rolle i at forårsage diabetes, effektivt reducere beta-celledød og øge insulinproduktionen i bugspytkirtlen. .

• På New York Citys Memorial Sloan Kettering Cancer Center udvikler biologen Scott Lowe terapier, der tænder og slukker gener i tumorceller for at gøre det lettere for immunsystemet at ødelægge.

• Malariaforskere undersøger en række måder, hvorpå CRISPR kan bruges til at manipulere myg for at gøre dem mindre tilbøjelige til at overføre sygdommen; det samme sker med mus, der overfører bakterier, der forårsager Lyme-sygdommen.

• Denne 2015-undersøgelse konkluderer, at denne type genredigeringsværktøj bliver mere præcis og hjælper os med at forstå diabetes bedre i de kommende år, og en nylig undersøgelse, der blev offentliggjort i marts 2017, viser løftet om genterapi ved hjælp af denne teknik til potentielt at kurere T1D en dag ( !), selvom det indtil videre kun er undersøgt i dyremodeller.

• Selv det Boston-baserede Joslin Diabetes Center har interesse i dette genredigerings koncept og arbejder på at skabe et kerneprogram med fokus på denne type forskning.

Også på diabetesforskningsfronten søger programmer som TrialNet aggressivt visse autoimmune biomarkører for at spore genetik af T1D gennem familier for at målrette tidlig behandling og endda fremtidig forebyggelse.

I mellemtiden rapporteres disse nye genredigeringsmetoder at have potentiale til at forbedre sundheden og velfærden hos fødevareproducerende dyr - for eksempel hornløs kvæg, svin, der er resistente over for afrikansk svinepest eller svineproduktiv og respiratorisk virus - og ændre specifikke træk ved madplanter eller svampe, som f.eks. ikke-brunende svampe.

En biologisk vs. funktionel kur mod diabetes

Forud for samarbejdet med CRISPR blev ViaCyte's tilgang benævnt en "funktionel kur", fordi den kun kunne erstatte de manglende insulinceller i en PWD-krop, men ikke adressere de autoimmune rødder af sygdommen. Men når de arbejder sammen, kan de gøre begge dele for at forfølge en ægte "biologisk kur".

”Den samlede styrke i dette samarbejde ligger i ekspertisen fra begge virksomheder,” fortæller ViaCyte-direktør og administrerende direktør Dr. Paul Laikind.

Han siger, at samarbejdet stadig er i de tidlige stadier, men er et spændende første trin på vejen mod at skabe et stamcelleafledt produkt, der kan modstå immunsystemangreb - dybest set ved at omarbejde cellernes DNA for at undgå immunsystemangrebet.

OK, vi kan ikke lade være med at bemærke, hvor alt dette minder om romanen Fagre nye verden og kontroversen med designerbebis, hvilket får en til at overveje etikken: Er det rigtigt at blande sig med aspekter af menneskeheden kan vi ikke lide at stræbe efter sundhed "perfektion"?

Ikke for at komme for dybt ind i politik eller religion her, men vi ønsker klart alle en kur mod diabetes og andre sygdomme. Men er vi villige (eller krævet) at "spille Gud" for at komme derhen? Mad til eftertanke, for at være sikker.