- JDRF etablerer en række type 1-diabeteskureforskning "Centers of Excellence" rundt om i landet, med den første, der allerede er lanceret i det nordlige Californien.
- I den største kurfokuserede erhvervelse nogensinde har Boston-baserede Vertex Pharmaceuticals erhvervet nærliggende diabetesstamcellebiotech-start Semma Therapeutics.
- Forskere ved Johns Hopkins har opdaget mystiske “Hybrid X-celler”, der kan spille en stor rolle i udviklingen af autoimmunitet og muligvis udløse type 1-diabetes.
- Ny forskning viser, at at spise for meget gluten i de første 18 måneder af livet også kan være en udløser for at udvikle T1D.
Newsflash, folkens: Vi forventer ikke at se en kur mod diabetes på noget tidspunkt snart. Men der er dedikerede forskere derude, der arbejder non-stop med at bane vejen, og de har gjort nogle interessante fremskridt for nylig.
Blandt fremskridtene er JDRFs lancering af en ny model til et kurforskningscenter, en bio-opstart, der arbejder med erstatning af betaceller, der netop blev erhvervet af et stort etableret Pharma-selskab, og nye forskningsresultater præsenteret på den store EASD (European Association for the Study of Diabetes) -konference i Spanien i sidste uge. Denne begivenhed gav også nogle vigtige nye oplysninger om glutenens indvirkning på type 1-diabetes.
Her er et kort kig på disse diabeteskuremner, der skaber overskrifter i øjeblikket:
JDRF lancerer det første kurfokuserede 'Center of Excellence'
JDRF annoncerede 4. september, at det åbnede det første "Center of Excellence" rettet mod T1D-kurforskning og planlægger at etablere mere på allerede eksisterende universitet og andre forskningssteder rundt om i landet og verden. Den første er et samarbejde mellem Stanford University og University of California i San Francisco (UCSF), baseret på deres fælles arbejde inden for immunsystem, beta og stamcelleforskning.
Specifikt vil forskere der koncentrere sig om “interaktionen mellem immunceller og insulinproducerende betaceller; generering af øer og immunceller fra stamceller til næste generations terapier; og udvikle måder til at transplantere insulinproducerende celler i mennesker med T1D uden at kræve immunsuppression. ”
Da insulincelletransplantation ikke er bredt tilgængelig af forskellige årsager - herunder begrænsninger i organer og celledonationer og immunsuppresionsmedicin, der skal tages bagefter for livet - vil JDRF Northern California Center of Excellence forsøge at tackle disse forhindringer gennem fortsat forskning i betacellebiologi og immunologi.
Den nye betegnelse betyder, at forskerne i JDRF og Californien vil arbejde sammen for at sikre, at de bedste mennesker og den nødvendige finansiering kanaliseres til netop dette center. Den samme begrundelse gælder for fremtidige centre, som JDRF åbner, og uanset hvad deres særlige fokus er.
For sin del siger JDRF, at denne nye model vil give disse ekspertisecentre “stabilitet til at drive langsigtede projekter såvel som fleksibiliteten til at være smidig, når ny videnskab kommer frem. Den innovative finansieringsmodel fremmer samarbejde og giver langsigtet stabilitet til institutioner, der har vist ekspertise inden for T1D-forskning. Hver finansieres oprindeligt i fem år. Finansiering ud over år tre vil blive bekræftet efter en gennemgang og evaluering. ”
T1D-organisationen bemærker også, at disse centre vil tjene som centrale søjler i JDRFs bredere strategi for kurforskning, og de er sponsoreret gennem donorbidrag. Til dette første nordlige Californien-center krediterer JDRF disse individuelle donorer: Karen og Jeff Jordan, Michelle Griffin og Tom Parker og Karen og Joe Niehaus.
Naturligvis er vi nysgerrige, hvordan dette vil transformere JDRFs kurforskning og bedre fokusere de ressourcer og indsats, der sker rundt om i USA og globalt, og hvad dette vil betyde for forskere og entites, der allerede arbejder i disse områder. Tidligere syntes forskningsindsats for kur afgjort at være en smule spredt, med mange prikker, der ikke er effektivt forbundet. Forhåbentlig fjerner denne nye model dobbeltarbejde og hjælper med at finpudse forskning, hvor det betyder mest.
Største erhvervelse af T1D kurforskning nogensinde
Også annonceret i starten af september skabte en kæmpe virksomhedsovertagelse overskrifter inden for forskning i diabeteskur. Boston-baserede firma Vertex Pharmaceuticals, der hidtil stort set har fokuseret på cystrisk fibrose, købte diabetesstamcellebiotech-start i Cambridge, MA, kendt som Semma Therapeutics. Virksomheden blev startet i 2014 af den højt profilerede forsker og D-Dad Dr. Douglas Melton, der har arbejdet i over et årti med oprettelsen af nye insulinproducerende celler.
Du kan muligvis huske, at Melton lavede store nyheder tilbage i 2013 med det, der stort set blev hyldet som et gennembrud, skønt et par år senere blev hans forskning trukket tilbage og stillet spørgsmålstegn ved. Hans opstart Semma opstod i 2015 og var interessant nok et af de første finansieringsprojekter til JDRFs venture filantropi T1D Fund (se vores nylige dækning her) i 2017.
Vertex har nu afdraget 950 millioner dollars for at udnytte det arbejde, Semma har udført. JDRF beskriver dette som sandsynligvis den største T1D kurfokuserede transaktion, der nogensinde har fundet sted.
Semmas tilgang har været todelt:
- Arbejder for at skabe en ny forsyningskæde af betaceller fra humane stamceller med det formål at transplantere disse nye celler direkte i leveren, hvor de kan producere insulin for naturligt at regulere BG-niveauer.
- Oprettelse af en enhed, der kan implanteres med de nye insulinproducerende celler inde i, og beskytter dem mod immunsystemets angreb. (Andre, der arbejder på dette, inkluderer ViaCyte, Eli Lilly med Sigilon Therapuetics og Diabetes Research Institute med sin BioHub).
Semmas arbejde forbliver i tidlige kliniske forsøg med dyr på dette tidspunkt, og der er bestemt ingen garanti for, at det vil slå ud. Men det er et enormt potentielt løft at have en virksomhed som Vertex, der nu afsætter energi og ressourcer til indsatsen.
Melton siger, ”Semma blev grundlagt for dramatisk at forbedre livet for patienter med type 1-diabetes. Vertex er ideel til at fremskynde opnåelsen af dette mål. ”
Ledere ved JDRF's T1D Fund synes at være enige.
”Dette er en vigtig milepæl i vores kamp for at helbrede type 1-diabetes i to henseender,” siger T1D-fondens eksekutive formand Sean Doherty. ”For det første har en fantastisk virksomhed som Vertex ressourcerne og ekspertisen til at opnå Dr. Meltons vision, som JDRF delte og støttede i mange år. For det andet tror vi, at investorer og industri vil lægge mærke til en så betydelig værdi af lovende type 1-diabetesterapier og se efter muligheder for at investere i andre T1-diabetesindsatser i et nyt marked, der er under udvikling. ”
Jagt på slyngelagtige celler, der forårsager diabetes
Forskere ved Johns Hopkins i Baltimore har tilsyneladende opdaget en mystisk gruppe af "tidligere ukendte celler", der lurer i kroppen, der kan spille en stor rolle i udviklingen af autoimmunitet og muligvis udløse type 1-diabetes. De har navngivet denne gådefulde nye enhed "Immuncelle X" på grund af dens evne til at forvandles til to andre typer celler.
Formodentlig har forskere længe troet, at disse hybridceller ikke kunne eksistere, men hvis de gjorde det, var de sandsynligvis bare en lille befolkning i retning af 7 ud af hver 10.000 hvide blodlegemer. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, lektor i patologi ved Johns Hopkins, der var medforfatter til denne seneste undersøgelse. Uanset årsag bliver disse såkaldte "rogue celler" forvirrede og overgår til en anden type, som kroppen anser for fremmed, og som starter det immunangreb, der til sidst fører til T1D.
Ikke alle i forskningsmiljøet er dog overbevist om dette. For selvom andre miljømæssige og genetiske udløsere for T1D også kan være på spil, er det også muligt, at de tilsyneladende hybrid X-celler faktisk er nogle af de andre "normale" celler og slet ikke slyngelagtige bedragere; de kan simpelthen tjene to funktioner.
Hvad der er klart er, at der er behov for mere forskning på dette front, og uden tvivl vil det tage tid.
At myrde skurke celler
Uanset om disse hybrid X-celler er vigtige eller ej, præsenterer andre nye fund, der blev præsenteret på # EASD2019-konferencen i Barcelona, en måde at bekæmpe uanset den ægte T1D-udløsende synder på mobilniveau.
Det belgiske selskab Imcyse på det lokale stadium udvikler immunterapeutiske midler, der kan hjælpe med at behandle og forhindre kroniske tilstande som T1D ved at udvikle peptider, der kan injiceres eller implanteres i kroppen for at identificere og dræbe de celler, der angriber immunforsvaret - som i tilfælde af T1D.
Tidlige forsøgsdata antyder, at Imcyse's faktisk øger antallet af beskyttende celler i kroppen. Disse resultater forventes nu at bidrage til virksomhedens indsats og hjælpe med at finansiere en næste fase af forskning i 2020.
Diabetes-gluten-effekten?
Endnu en ny undersøgelse, der blev præsenteret på EASD, fangede vores øje - gluten og diabet, mere inden for forebyggelse end helbredelse, men alligevel vigtigt.
Effekten af gluten på T1D har været et længe udforsket emne. Det følger med komælk og andre potentielle miljømæssige udløsere af type 1-diabetes (især hos børn).
Denne nyeste undersøgelse viser, at et barns indtagelse af gluten ved 18 måneder førte til en kæmpestor 46% øget risiko for at udvikle T1D for hver ekstra 10 g gluten, der indtages om dagen. Der var imidlertid ingen sammenhæng mellem den potentielle mors indtagelse af gluten under graviditet og type 1 hos hendes barn. Denne forskning kom fra Oslo Universitetshospital og Norsk Institut for Folkesundhed i Norge.
Undersøgelsesforfatterne bemærker, "Vores observationer kan motivere fremtidige interventionelle studier med reduceret glutenindtag for at fastslå, om der er en reel årsagsforbindelse mellem mængden af glutenindtag i barnets tidlige diæt og type 1-diabetes hos modtagelige individer."
Hvorfor denne gluteneffekt, spørger du måske?
Forskerne antyder, at det kunne være baseret på gluten, der påvirker tarmmikrobioten og inducerer betændelse på en såkaldt 'utæt tarm' måde.Det kan også være, at gluten undertiden fungerer med andre udløsere eller miljømæssige faktorer i spil - herunder en virus eller genetisk fordøjelse hos børn - for at skubbe et barn mod type 1.
Interessant nok siger forfatterne specifikt, at deres fund ikke er nok til at skubbe folk væk fra at spise gluten, især korn og brød, der er så almindelige glutenkilder. Og selvfølgelig er mere forskning nødvendig.
Bundlinie
Overskrifterne omkring "diabeteskur" synes aldrig at stoppe. Det er vigtigt at være realistisk om den inkrementelle natur af videnskabelige opdagelser og ikke puste falsk håb op.
Men det er lige så vigtigt at vide, hvor meget forskning der er i gang, og følge de fremskridt, der gøres. Så meget investering og kræfter vil i det mindste føre os til nogle effektive interventioner og 'funktionelle kur' i den nærmeste fremtid.
-lawyers.jpg)
